Programme AcSé

Le programme « ACSé » est porté par l’Institut National du Cancer (INCa) et l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM). Il a pour objectif de faire bénéficier les patients atteints de cancer (solide ou hématologique ) en échec thérapeutique, sur tout le territoire français, d’une thérapie ciblant une anomalie moléculaire spécifique de leur tumeur, indépendamment de l’organe concerné, dans le cadre d’un essai clinique de phase 2 (essai à visée thérapeutique) guidé par la biologie moléculaire.

Il s’agit d’un programme « d’accès sécurisé à des thérapies ciblées innovantes ». Actuellement, le programme concerne deux molécules, le crizotinib et le vemurafenib, qui disposent respectivement déjà d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour une indication thérapeutique spécifique : les cancers bronchiques non-à petites cellules pour le crizotinib et les mélanomes malins pour le vemurafenib.

Le principe consiste à cibler les tumeurs selon leur profil biologique et non selon l’organe où elles se développent car certaines altérations génétiques identiques, peuvent être retrouvées dans des cancers touchant différents organes.

Les analyses moléculaires doivent être réalisées dans une des plateformes hospitalières de génétique moléculaire des cancers labellisées et financées par l’INCa.

Le premier essai clinique, AcSé crizotinib, a été ouvert en juin 2013. Il a démontré la pertinence et la faisabilité de ce programme avec, à ce jour, plus de 150 centres recruteurs ouverts en France et, en moyenne, 300 tumeurs de patients analysées chaque mois dans les 28 plateformes hospitalières de génétique moléculaire des cancers. Sur 4 000 patients ayant bénéficié d’une analyse moléculaire depuis 18 mois, 100 ont pu être inclus dans cet essai.

Cet essai est conçu pour permettre l’accès au crizotinib à des patients adultes, adolescents ou enfants, atteints de cancers et en situation d’échec thérapeutique, qui présentent une altération génétique d’au moins une des cibles (du crizotinib, un inhibiteur de tyrosine kinases. Les cibles sont les protéines ALK, MET, ou ROS1. Les analyses ont pour but de mettre en évidence une surexpression de la protéine, détectée par la méthode d’immunohistochimie associée à une anomalie quatitative ou structurale du gène, détectée par des méthodes de séquençage ou d’hybridation in situ en fluorescence (FISH).

Le deuxième essai clinique, AcSé vemurafenib, a été lancé en octobre 2014. Les premiers bilans d’activité seront bientôt disponibles. L’essai a pour objectif de permettre l’accès au vemurafenib, un inhibiteur de sérine-thréonine-kinases, à des patients en situation d’échec thérapeutique et souffrant de cancers, qui présentent une mutation sur l’exon 15 du gène BRAF, notamment du codon 600.

http://www.e-cancer.fr/recherche/recherche-clinique/le-programme-acse